Terapinės sritys

Spinalinė raumenų atrofija

Neitanas sporto salėje žaidžia su futbolo kamuoliu

Spinalinė raumenų atrofija (SRA)

SRA paveikia įvairaus amžiaus asmenis – nuo kūdikių ir vaikų iki paauglių ir suaugusiųjų. Ji gali būti įvairaus sunkumo. Naujagimiams ir kūdikiams SRA gali išsivystyti kūdikystėje. Tai sunkiausia šios ligos forma, kuri gali sukelti paralyžių ir neleisti kūdikiams atlikti svarbiausių gyvenimo funkcijų, pvz., ryti ar išlaikyti savo galvą pakeltą. Vėliau pasireiškiantis SRA tipas dažniau pasitaiko vaikams, paaugliams ir suaugusiesiems, kurie gali patirti reikšmingą raumenų silpnumą ir negalią, pvz., negalėjimą savarankiškai stovėti ar vaikščioti.1

Mūsų požiūris

Anksčiau SRA sergantys asmenys ir jų šeimos neturėjo jokių gydymo galimybių. Tai pasikeitė 2016 m. gruodžio mėn., kai JAV Maisto ir vaistų administracija (angl. Food and Drug Administration, FDA) patvirtino pirmąjį „Biogen“ gydymą SRA. Nuo to laiko šis gydymas buvo patvirtintas daugiau nei 60 valstybių, įskaitant Lietuvą, ir iki šiol padėjo tūkstančiams pacientų visame pasaulyje.1

Inovatyvūs moksliniai tyrimai

„Biogen“ turi tvirtus įsipareigojimus SRA bendruomenei, todėl mes ir toliau plėtojame svarbius mokslinius tyrimus, kuriais siekiama patenkinti nepatenkintus poreikius ir pagerinti ligos paveiktų asmenų gydymo rezultatus.

Siekdama atrasti naujas terapines galimybes, ypač naujus priešprasmius oligonukleotidus (PPO), „Biogen“ bendradarbiauja su „Ionis Pharmaceuticals“.
SRA srityje įgytas žinias, mes taip pat naudojame tam, kad išvystytume potencialias gydymo galimybes ir sprendimus kitoms nervų ir raumenų ligoms, kurių gydymo galimybių poreikis yra nepatenkintas. 

Faktai ir skaičiai

1 iš 40–50

Maždaug 1 iš 40–50 žmonių visame pasaulyje yra geno, sukeliančio SRA, nešiotojas.1

1 iš 10 tūkst.

SRA paveikia maždaug vieną iš 10 000 naujagimių visame pasaulyje.2

2 metai

Jei liga negydoma, dauguma kūdikių, sergančių sunkiausia SRA forma, miršta per dvejus metus.3

Šaltiniai
  1. Keinath MC, ankstesnis DE, ankstesnis TW. Spinal Muscular Atrophy: Mutations, Testing, and Clinical Relevance. Appl Clin Genet. 2021 Jan 25;14:11-25. doi: 10.2147/TACG.S239603. 
  2. Mazzone ES, et al. Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: Development of a new module. Muscle Nerve. 2017 Jun;55(6):869-874. doi: 10.1002/mus.25430. Epub 2017 Feb 6.
  3. J Pediatr., et al. Vascular Perfusion Abnormalities in Infants with Spinal Muscular Atrophy. 2009 August;  155(2): 292–294.