Terapinės sritys

Fridricho (Friedreich) ataksija 

FA sergantis vyras važiuoja dviračiu

Fridricho (Friedreich) ataksija (FA)

FA yra genetinė, sekinanti ir gyvenimą trumpinanti nervų ir raumenų liga, kuria serga maždaug 15 000 žmonių visame pasaulyje.1 Ankstyvieji FA simptomai, tokie kaip progresuojantis koordinacijos praradimas, raumenų silpnumas ir nuovargis, paprastai pasireiškia vaikams ir gali sutapti su kitoms ligoms būdingais simptomais. Daugelis žmonių, sergančių FA, naudojasi pagalbinėmis vaikščiojimo priemonėmis, jiems dažnai reikia neįgaliojo vežimėlio. Daugumai žmonių per 10–20 metų nuo diagnozės nustatymo reikia naudotis neįgaliojo vežimėliu. Kiti FA simptomai apima regos sutrikimą, klausos praradimą, neaiškią kalbą, agresyvią skoliozę, cukrinį diabetą ir sunkias širdies ligas.1

Mūsų požiūris

2023 m. rugsėjo mėn. „Biogen“ įsigijo „Reata Pharmaceuticals“ ir mes didžiuojamės galėdami tęsti išskirtinį „Reata“ darbą pradėdami pirmąjį ir vienintelį JAV Maisto ir vaistų administracijos (angl. Food and Drug Administration, FDA) patvirtintą FA gydymą suaugusiesiems ir 16 metų bei vyresniems paaugliams. „Biogen“ panaudos mūsų patirtį retųjų ligų srityje ir galimybes, kad padėtų šį gydymą pritaikyti daugiau pacientų, sergančių šia sunkia liga.

Istorijos

Emilės istorija: gyvenimas sergant FA

Emilė, kuriai FA diagnozuota, kai jai buvo 15 metų, su savo palaikymo komanda pašonėje yra įkvėpta siekti dalykų, kuriuos mėgsta labiausiai.

Istorijos

Gyvenimas sergant Fridricho (Friedreich) ataksija: Semo istorija

Semui FA buvo diagnozuota, kai jam buvo 15 metų. Jis mėgsta minti rankinį dviratį ir žiūrėti bei žaisti sportinius žaidimus.

Faktai ir skaičiai

75 %

Maždaug 75 % FA sergančių žmonių diagnozė yra nustatoma nuo 5 iki 18 metų amžiaus.1

37 m.

Vidutinė žmonių, sergančių FA, gyvenimo trukmė yra 37 metai.2

10–20 m.

Dauguma žmonių, sergančių FA, turės naudotis neįgaliojo vežimėliu per 10–20 metų nuo pirmųjų simptomų pasireiškimo.3

Šaltiniai
  1. Friedreich's Ataxia Research Alliance - What is FA? (curefa.org).
  2. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 m Aug;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.
  3. Rummey ir kt., E Clinical Medicine 18, 2020